Một cặp thử nghiệm lâm sàng mới cho hay, điều trị dựa vào hoóc môn có thể cải thiện chức năng xã hội ở người tự kỷ. Cả hai đều tập trung vào vasopressin, một hoóc môn liên quan đến khả năng điều khiển hành vi xã hội của não bộ.
Trong thử nghiệm đầu tiên, vasopressin được sử dụng dưới dạng xịt mũi giúp cải thiện khả năng phản hồi ở trẻ tự kỷ, người đứng đầu nghiên cứu Keren Parker giám đốc chương trình nghiên cứu khoa học thần kinh xã hội tại Đại học Stanford cho biết: “Các bậc phụ huynh và các bác sĩ lâm sàng đều nhìn thấy sự cải thiện và biểu hiện của các trẻ em trong thí nghiệm cũng tiến triển hơn cùng vasopressin so với giả dược.”
Nghiên cứu cho thấy vasopressin có tác dụng trong hỗ trợ điều trị chứng tự kỷ (Nguồn: letidor.ru)
N hà nghiên cứu cấp cao, tiến sĩ Paulo Fontoura phó chủ tịch cấp cao về khoa học thần kinh và phát triển thần kinh các bệnh hiếm gặp tại Dược phẩm Roche giải thích rằng thử nghiệm lâm sàng thứ hai không liên quan đến vasopressin, mà là một loại thuốc mới kích hoạt các thụ thể não bộ do hoóc môn nhắm đến.
Nam giới bị rối loạn phổ tự kỷ đã dùng thuốc balovaptan, trải nghiệm sự cải thiện có ý nghĩa về mặt lâm sàng trong các hành vi xã hội của họ, các nhà nghiên cứu báo cáo. Fontoura phát biểu trong một tuyên bố balovaptan có tiềm năng “cải thiện các đặc tính cốt lõi của tương tác và giao tiếp xã hội ở người trưởng thành mắc rối loạn phổ tự kỷ”.
Theo bà Parker, nghiên cứu trước đây ở động vật và người đã chứng minh rằng vasopressin giúp thúc đẩy hành vi xã hội ở động vật có vú.
Bà Parker cho biết: “Chúng tôi đã chứng minh rằng vasopressin có nồng độ thấp trong dịch não tủy (trong số những bệnh nhân tự kỷ), và càng có nồng độ vasopressin thấp, thì mức độ nghiêm trọng của triệu chứng càng cao. Nếu chúng ta nhìn vào nơi các thụ thể vasopressin nằm trong não bộ, thì chúng nằm trong các khu vực liên quan đến xã hội được xác định là điều chỉnh hoạt động xã hội.”
Parker và đồng sự đã điều trị 17 trẻ tự kỷ bằng thuốc xịt mũi vasopressin và 13 trẻ khác bằng thuốc xịt giả dược trong bốn tuần.
Những trẻ được điều trị bằng vasopressin đã thể hiện sự tăng cường hành vi xã hội được đo lường bằng các bài kiểm tra tiêu chuẩn gọi là thang đo phản ứng xã hội. Chúng cũng cho thấy sự cải thiện trong giao tiếp xã hội, có khả năng diễn đạt cảm xúc, trạng thái tinh thần của người khác tốt hơn, giảm các triệu chứng liên quan đến tự kỷ, như lo âu và các hành vi lặp lại.
Các nhà nghiên cứu cho biết thử nghiệm lâm sàng balovaptan liên quan đến 223 nam giới mắc chứng tự kỷ từ mức độ trung bình đến nghiêm trọng. Bệnh nhân được chia thành bốn nhóm, và được sử dụng balovaptan với liều lượng khác nhau hoặc giả dược mỗi ngày trong vòng 12 tuần. Những người đàn ông không thể hiện sự cải thiện đáng kể nào được đo lường bằng thang đo phản ứng xã hội.
Song có hai nhóm bệnh nhân nhận được liều lượng balovaptan cao hơn thể hiện sự cải thiện được đo bằng thang đó khác đánh giá xã hội hóa, hành vi thích ứng và kỹ năng sống hàng ngày, so với những người sử dụng giả dược.
Cả hai chất vasopressin và balovaptan đều không gây ra bất cứ tác dụng phụ nghiêm trọng nào và không gây lo ngại về độ an toàn, Parder và Fontoura cho hay.
Tiến sĩ Andrew Adesman, trưởng khoa nhi hành vi và phát triển tại trung tâm y tế trẻ em Cohen, New Hyde Park, N.Y chia sẻ cảm xúc bối rối về liệu pháp vaspressin cho người tự kỷ. “Hai nghiên cứu này được thực hiện cùng nhau đã cho thấy các liệu pháp nhằm tăng nồng độ vasopressin trong não bộ có thể giúp ích cho một số bệnh nhân mắc rối loạn phổ tự kỷ,” Adesman nói. “Tuy nhiên, cần nhiều nghiên cứu hơn nữa về lợi ích lâu dài và sự an toàn của phương pháp điều trị này.”
Vasopressin đã có sẵn theo toa, là thuốc chống lợi tiểu được sử dụng để điều trị các bệnh nhân đi tiểu quá thường xuyên. Vì điều này, Adesman lo ngại rằng các bậc cha mẹ có thể bị cám dỗ vào việc tìm kiếm một đơn thuốc không được kê đơn từ bác sĩ cho đứa con tự kỷ của mình.
Cần cẩn thận trong việc sử dụng thuốc hỗ trợ điều trị tự kỷ (Nguồn: wstale.com)
Adesman cho biết: “Tôi nghĩ các gia đình và bác sĩ cần thận trọng khi sử dụng thuốc này trên cơ sở một nghiên cứu ngắn hạn. Vì có rất ít lựa chọn dược phẩm chất lượng cao cho việc trị liệu rối loạn phổ tự kỷ, nên tôi chắc rằng sẽ có mối quan tâm lớn trong cách tiếp cận điều trị mới lạ này. Điều đó cho thấy rằng, tôi nghĩ cần nhiều nghiên cứu hơn trước khi chúng ta có thể cảm thấy thoải mái đề xuất vasopressin là một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho một trong những thiếu hụt cốt lõi ở trẻ tự kỷ.”
Cả hai nghiên cứu được tiến hành trong giai đoạn tiếp theo của thử nghiệm lâm sàng. Vasopressin hiện đang được thử nghiệm trên một nhóm lớn với 100 trẻ em, Parker cho biết. Trong khi đó, balovaptan được tập trung vào hai thử nghiệm lâm sàng, một nghiên cứu giai đoạn II ở trẻ em và thiếu niên và một thử nghiệm giai đoạn III ở người trưởng thành.
Bài viết được dịch theo ‘Social’ Hormone-Based Therapy May Aid in Autism xuất bản trên trang WebMD.